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創新藥研發,需以源頭創新為驅動
发稿时间:2025-07-07 10:07   来源: 科技日報

  今年以來,我國創新藥發展亮點頻頻:上半年,近40種1類創新藥獲批上市,數量接近去年全年的48種;前5個月,創新藥海外授權交易總金額已達455億美元,其中三生制藥及其關聯公司刷新了國產創新藥出海首付款紀錄。

  創新藥一直備受關注,不僅因其可以通過全新的藥物靶點、作用機制或分子結構,為治療重大疾病、罕見病等提供新的解決方案,也在于它能夠帶動國內醫藥產業的整體發展,打破對進口創新藥的依賴,降低患者用藥負擔。

  然而,創新藥研發“道阻且長”,其“從0到1”的原始創新及顯著的臨床價值、經濟價值,使其被譽為“醫藥產業皇冠上的明珠”。

  上半年我國創新藥行業的快速發展,既源于藥企對科技創新的高強度投入,也與有力的政策扶持密切相關。近年來,我國推行藥品審評審批制度改革,建立適應新藥準入的醫保目錄動態調整機制,推進醫保支付方式改革,為創新藥高質量發展提供了全鏈條支持。

  同時要看到,雖然全球市場對中國創新藥的認可度在不斷提高,但我國創新藥基礎研究仍相對薄弱,藥物研發仍以“跟隨式”創新為主,靶點同質化現象嚴重,創新藥企業價格期待與醫保支付能力尚有差距。

  創新藥要實現從“跟隨式創新”向“源頭創新”的躍遷,需要科技創新與產業創新相向而行。一方面,科研人員要聚焦藥物作用的新機制、新靶點、新的治療策略開展基礎研究,加強創新藥研發源頭供給;另一方面,企業要差異化布局前沿藥物研發管線,搭建先進技術平臺,加強藥物研發的工程化能力,加快商業化進程。

  前不久,東南大學與一家藥企完成一筆1.6億元的成果轉化,其成果的源頭便是科研團隊10年前借助高通量篩選技術,在同行都不看好的環狀RNA中,發現一個能促進缺血性卒中后腦修復的獨特分子。事實證明,當另辟蹊徑的基礎研究、差異化的靶點出現時,不乏企業愿意跟進,推進臨床前研究、臨床試驗和產業化落地。

  推進“源頭創新”,也應為創新藥研發培育良好的生態土壤。比如,加大對種子期、初創期藥企的投資支持力度,對完成關鍵性臨床試驗且有應用前景的創新藥項目給予資助;對創新藥定價應當體現其研發成本和臨床價值,讓企業獲得合理回報,等等。同時,還應加快創新藥入院使用,完善多元支付機制,從資金投入、平臺建設、落地應用等方面為創新藥研發提供助力。

  創新藥的內核是創新。有科技創新、耐心資本和利好政策的合力托舉,國產創新藥研發有望走上快車道,為人民生命健康筑起更堅實的屏障。(金 鳳)



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