這是我國罕見病患者“藥籃子”的又一次全面升級：國家醫保局等部門近日發布的新版國家醫保藥品目錄新增９１種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等１３種罕見病用藥。截至目前，超過９０種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。
罕見病是指患病人數占總人口０。６５‰—１‰的疾病。因其極低的發病率、有限的患者人數、高昂的藥物研發成本，一度是醫療領域“被遺忘的角落”。罕見病防治，關愛不能缺席——在多部門努力下，我國加速構建罕見病防治保障之路，讓罕見病“藥有所保”，為患者搭建生命的橋梁，體現出對這個特殊群體的特別關愛。
罕見病“藥有所保”有助顯著降低用藥負擔。據統計，我國各類罕見病患者有２０００多萬人，每年新增患者超過２０萬人。曾經一段時間，國內進行罕見病藥物研發的企業極少，多數藥物依賴進口，高昂的成本分攤在數量不多的患者身上，便體現為藥品價格奇高。部分罕見病又屬于慢性病，患者需要長期用藥，“望不到頭的賬單”成為患者家庭難以承受之重。將罕見病用藥納入醫保，罕見病患者可以享受到醫保的報銷政策，從而減輕患者家庭的經濟負擔，提高藥物可及性，使患者能夠更好地接受治療。罕見病多種藥品陸續納入國家醫保目錄，也見證著我國醫改的成效和民生福祉的提升。
醫保談判“以量換價”造福罕見病患者。罕見病患者“藥籃子”的每一步調整、每一次增加，都頗不容易。在進入醫保目錄前，國家組織開展了對一些罕見病用藥價格的集中談判，以有效降低藥品價格。初步統計，通過談判降價和費用報銷，平均為每人次罕見病患者減負５５００元。以治療脊髓性肌萎縮癥（ＳＭＡ）的藥物諾西那生鈉注射液為例，最初上市價格為７０萬元／針，經過２０２１年國家醫保談判，以３。３萬元／針左右的價格進入醫保目錄。從患者根本用不起到能夠用得起，是醫保制度不斷完善進步的體現，并切實增強了人民群眾的獲得感。接下來，醫保談判“以量換價”將持續發力，醫保針對罕見病的用藥范圍還將進一步擴大，更多惠及罕見病患者。
“有藥可醫”打破罕見病缺藥僵局。“無藥可用”曾是多數罕見病患者的常態，確診難、治療方法少、可用藥品少等難題交織，更讓罕見病群體身陷困境。近年來，國家相繼出臺一系列罕見病相關政策，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產，并加快罕見病藥物的注冊審評審批，罕見病藥物在國內的上市數量逐年提升。國內越來越多的醫療機構與藥企將視線投向罕見病藥械研發賽道，并借助臨床診療、臨床觀察等方式，積極收集數據開展研究。從“無藥可醫”到“有藥可用”，再到“用得起藥”，把保障人民健康放在優先發展的戰略位置，我國積極探索罕見病用藥新模式，加強藥物研發，必將讓罕見病患者更有“醫靠”。
患者群體小，但小藥片肩負大責任，小藥片也連著大民生。在健康中國建設道路上，對每一個困難群體都不能放棄，都要傾力關愛。一股股讓罕見病患者得到更好保障的力量，正匯聚成暖流，浸潤著每一個需要關懷的心靈。（向秋）
編輯：郭成
